专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成天水市某某路桥科技制造厂疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成天水市某某路桥科技制造厂新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
相关文章
奥运会后再相遇?纳瓦罗再谈郑钦文:她不尊重我、不尊重这项运动
美网女单1/4决赛的一场比赛中,本土作战的艾玛-纳瓦罗淘汰了西班牙选手巴多萨,职业生涯首次在大满贯闯入四强。接下来的半决赛比赛,纳瓦罗将会同萨巴伦卡和郑钦文之间的胜者交手。面对可能在半决赛相遇的对手郑2024-09-08“美到窒息!她的存在证明了‘美’的无限可能”,被誉为内娱颜霸
在这个颜值与实力并存的时代,娱乐圈里不乏闪耀的星辰,但有那么一颗,以其独特的气质和不可复制的美,悄然间成为了众人瞩目的焦点。她,就是被誉为“内娱颜霸”的李宛妲,一个仿佛从热带雨林走出的精灵,用她的存在2024-09-08- 谈到费南多租借加盟上海申花,《每日新报》记者赵睿发文表示:泰山暂时脱手“烫手山芋”、争冠途中的申花得到强援、国足教练组也愿意看见费南多的问题得到解决,所以“小摩托”加盟申花是三赢。归化球员费南多加盟上2024-09-08
- 在这个光怪陆离的娱乐圈里,爱情似乎总是被赋予了更多的色彩与猜测。近日,一张韩雪与她年近六十的老公温馨同行的照片在网络上悄然走红,画面中,韩雪依旧美丽动人,而她身旁的老公则面色红润,气质不凡,引得众人纷2024-09-08
- 央视新闻消息,9月2日,外交部发言人毛宁主持例行记者会,有记者就核武器使用原则提问。毛宁表示,中方多次重申核武器用不得,核战争打不得。2022年1月,五国领导人发表了关于防止核战争的联合声明,也指出核2024-09-08
- 最近港圈这边有个新闻,吓了我一跳。 陈彦行、秘密产女、生父、黄子华……这关键词抓得,差点以为余乐天跟Apple隐婚生女了,港媒你们是真的会起标题呀! 她才不是“傻大姐”! 虽然42024-09-08
最新评论